Zgodba o mali Zhao z okvaro gena, ki povzroča bolezen razdražljivega črevesa takoj po rojstvu. Matične celice iz popkovnične krvi so ji rešile življenje.
Zhao se je rodila leta 2015 in že po 8 dneh imela vročino in drisko. Njena starejša sestra je imela iste simptome in tragično umrla pri 5 mesecih, zato so se njeni starši bali, da bi lahko izgubila tudi njo. Obrnili so se na otroško bolnišnico univerze Fudan v Šanghaju.
Na univerzi so družini povedali, da ima Zhao zelo zgodaj pojavljajočo se obliko razdražljive črevesne bolezni (VEO-IBS); redko stanje, ki ga povzroči dedna genska mutacija. Težava v okvarjenem genu je povzročilo resne težave z imunskim sistemom Zhao, ki povzročajo podhranjenost, črevesne abscese in fistule.
Edino učinkovito zdravljenje je presaditev matičnih celic … Pomaga lahko popraviti gensko deformacijo in nadzorovati simptome bolezni.
Huang Ying, MD PhD, Otroška bolnišnica Univerze Fudan
Leta 2015 je Zhao postal eden redkih dojenčkov, ki so prejeli presaditev matične celice popkovnične krvi za VEO-IBS z imunsko pomanjkljivostjo IL10RA. Uspešne presaditve so bile opravljene s uporabo kemoterapijo z nizko intenzivnostjo, s pozitivnimi rezultati v 1-3 mesecih. Zahvaljujoč tej pionirski presaditvi se je Zhao stanje zelo izboljšalo in jo čaka srečno in zdravo življenje.
Referenca: